Vous savez quel est le pire cauchemar d’un labo pharmaceutique ? C’est investir des milliards dans un médicament qui fonctionne parfaitement sur les souris pour finalement découvrir qu’il est totalement inutile chez l’humain.

Bon, visiblement ça arrive dans 96% des cas pour les médicaments neuropsychiatriques selon les données de Johns Hopkins BME. Un taux d’échec qui ferait pâlir n’importe quel créateur de founder. Mais voilà qu’une équipe de chercheurs vient peut-être de trouver la solution en faisant pousser… des cerveaux humains miniatures.

C’est l’équipe d’Annie Kathuria à Johns Hopkins qui a réussi ce truc assez fou. Ils ont créé le tout premier organoïde cérébral complet, le MRBO (Multi-Region Brain Organoid), qui intègre toutes les régions majeures du cerveau humain. Pas juste un bout de cortex comme avant hein, mais un vrai petit cerveau avec ses vaisseaux sanguins rudimentaires et son activité neurale. La bestiole fait 6 à 7 millions de neurones ce qui comparé à votre cerveau qui en contient des dizaines de milliards, est ridicule, mais c’est déjà suffisant pour reproduire l’activité d’un cerveau fœtal de 40 jours.

Pour y parvenir, il utilisent une technique d’assemblage où au lieu d’essayer de tout faire pousser d’un coup, ils cultivent séparément les différentes régions cérébrales et les vaisseaux sanguins dans des boîtes de Petri, et ensuite, ils utilisent des protéines collantes qui font office de “superglue biologique” pour assembler le tout comme un puzzle 3D. Une fois collés ensemble, les tissus commencent alors naturellement à créer des connexions et à produire de l’activité électrique coordonnée.

Ce qui est dingue c’est que cet “‘organoïde” conserve environ 80% des types cellulaires qu’on trouve dans un cerveau humain en développement précoce. Les chercheurs ont même observé la formation d’une barrière hémato-encéphalique primitive, cette couche protectrice qui filtre ce qui peut ou ne peut pas entrer dans le cerveau. D’après ScienceDaily, c’est une première mondiale qui pourrait transformer radicalement la recherche médicale.

Mais alors pourquoi c’est si révolutionnaire ? Et bien ça permettrait de “faire de la science” sur du tissu cérébral humain sans toucher à un seul patient. Pour les maladies comme la schizophrénie, l’autisme ou Alzheimer qui affectent l’ensemble du cerveau et pas juste une région isolée, c’est donc un game-changer total.

En France, le CNRS a annoncé le lancement du programme PEPR MED-OoC début 2025. C’est un projet à 48 millions d’euros sur six ans pour développer la médecine personnalisée avec les organoïdes. Co-dirigé par le CEA, l’Inserm et le CNRS, ce programme vise à créer des modèles biologiques personnalisés et réduire l’expérimentation animale.

L’application la plus prometteuse c’est évidemment la médecine sur-mesure. En gros, on prélève vos cellules, on fait pousser un mini-vous cérébral, et on teste dessus quel traitement marchera le mieux pour VOTRE cerveau spécifique. Plus de loterie thérapeutique, plus de “on va essayer ça et voir si ça marche”. Cette approche permet déjà d’étudier la microcéphalie, les troubles du spectre autistique et même les effets du virus Zika sur le développement cérébral.

D’ailleurs, ça marche déjà pour d’autres organes. Une équipe chinoise a rapporté en 2024 les résultats d’un essai clinique où ils ont transplanté des îlots pancréatiques dérivés de cellules souches chez un patient diabétique de type 1. Du coup, sevrage complet de l’insuline en 75 jours avec une HbA1c normalisée à 5%. Alors si on peut faire la même chose avec les troubles neurologiques, c’est le jackpot médical !

Bon, maintenant avant que vous ne flippiez en mode Black Mirror, je vous rassure, ces mini-cerveaux ne sont pas conscients. L’Académie nationale de médecine insiste bien là-dessus !! Toutes les activités cellulaires observées ne peuvent pas être assimilées à des processus cognitifs, sensoriels ou moteurs. C’est juste du tissu biologique qui réagit, et pas un être pensant miniature.

Pour les chercheurs, ces organoïdes sont surtout une alternative éthique géniale car au lieu de tester sur des animaux (avec des résultats souvent non transposables) ou d’attendre des années pour des essais cliniques risqués, ils peuvent maintenant observer en temps réel comment une maladie se développe et tester immédiatement si un traitement fonctionne. Ça me fait penser aussi à cet ordinateur biologique dont j’ai parlé il y a quelques semaines…

Ce qui est fou, c’est qu’on n’est qu’au début de tout ça ! Et les applications potentielles sont énormes car ça va nous permettre de comprendre pourquoi certains cerveaux développent des maladies neurodégénératives et d’autres non, mais aussi de créer des banques d’organoïdes pour tester massivement de nouvelles molécules, ou même de développer des thérapies préventives personnalisées avant l’apparition des symptômes.

Alors oui, faire pousser des cerveaux en labo, ça peut sembler dystopique et je sais que certains d’entre vous sont déçus parce qu’ils espéraient une greffe ^^, mais quand on voit le potentiel pour soigner des maladies aujourd’hui incurables, c’est plutôt de l’espoir en boîte… de Petri.

Et avec les investissements massifs en France et aux États-Unis, on peut parier que d’ici quelques années, votre médecin pourra tester ses prescriptions sur votre jumeau cérébral miniature avant de vous les donner.